RNAi（RNA干扰）通过特异性靶向信使RNA（mRNA），调控与疾病相关的基因编码蛋白质的表达。
RNAi（RNA干扰）通过特异性靶向信使RNA（mRNA），调控与疾病相关的基因编码蛋白质的表达。
合成裸露的小干扰RNA（siRNA）难以有效通过生物屏障并到达靶基因， 需要通过各种递送载体（例如纳米脂质颗粒、阳离子聚合物、病毒载体等） 提高siRNA的体内递送效率。 尽管有了一些成功的案例，但总体而言， siRNA的体内递送仍然是RNAi药物发展的主要障碍。
艾码生物专注于小RNA核酸药物研发， 基于原创RNAi药物体内递送平台开发用于脑神经性疾病核酸药物， 并在将来为未满足的临床需求带来创新性的治疗方案。 构建靶向亨廷顿病基因mHTT的体内自组装siRNA，实现对该疾病模型的有效治疗。 将编码特定HTT siRNA的质粒注射到体内， 以肝脏为反应器合成HTT siRNA和自组装成分泌性外泌体。 在外泌体膜上表达一个来自狂犬病毒的短肽， 该短肽通过与神经细胞表面的乙酰胆碱受体结合介导外泌体通过血脑屏障， 从而将治疗性HTT siRNA递送到大脑细胞。 实现核酸药物高效脑部递送和脑部均匀生物分布， 从而降低mHTT蛋白的表达进而治疗毒蛋白引起的亨廷顿病症状。
艾码生物自研的工程化平台，利用靶向肽RVG引导组装，外泌体穿越血脑屏障的效率大幅提升，攻克相关中枢神经疾病。 从罕见病出发，借力亨廷顿病症协作网络，获得国内外亨廷顿舞蹈症著名PI专家支持，迅速推进项目至POC
