舞蹈，总令人联想到曼妙、优雅的身形。但有这样一种冠以舞蹈之名的疾病——亨廷顿舞蹈症（Huntington's Disease, HD），却令患者无法自控地陷入“舞蹈”中。据估计，这一不可逆的罕见疾病在国内就困扰着约3万人，亨廷顿舞蹈症所引发的社会现实问题也愈发受到重视。

近日，根据美国食品药品监督管理局（FDA）邮件确认，艾码生物科技（南京）有限公司（以下简称艾码生物）核酸药物“ER2001注射液”临床试验申请（IND）已获得批准。据了解，该药物是艾码生物第三代体内自组装siRNA核酸递送技术平台开发的首款候选产品，正被开发用于治疗当前无法治愈的亨廷顿舞蹈症。此前，该药物还获得了FDA孤儿药的资格认定。

“从临床前实验结果来看，在公司独有的第三代体内自组装siRNA递送技术平台的加持下，艾码生物有望突破亨廷顿舞蹈症等中枢神经疾病治疗的难题。”艾码生物CEO兼联合创始人孟夏博士表示。

创新核酸药物有望破解“死亡之舞”

作为罕见的常染色体显性遗传性疾病，亨廷顿舞蹈症患者往往表现出神经功能障碍，运动、认知和精神异常。现有临床信息显示，亨廷顿舞蹈症患者发病高峰期为30~50岁，发病后患者平均寿命约为15~20年，致残率和致死率极高，病人会在不受控的“舞蹈”中逐渐失去生活自理能力。而现有的药物及手术治疗均仅能缓解部分症状，无法实现针对发病原因的根治。

研究结果表明，亨廷顿舞蹈症因突变的亨廷顿蛋白（mHTT）在细胞内异常聚集形成大分子团，而引发的神经细胞死亡。目前，降低mHTT蛋白被认为是治疗该病症的根本和最佳策略。艾码生物自研的ER2001正是沿着这一治疗思路所形成的First-In-Class I类创新药。

作为全球首个采用第三代体内自组装siRNA递送技术平台的产品，临床前实验结果已经确定，ER2001注射液静脉给药后，可透过血脑屏障进入发病部位，起到治疗作用，安全性评价研究显示人拟用剂量远低于动物最大可行剂量。此外，前期艾码生物还完成了大量脱靶风险等分析和评估，排除了ER2001静脉给药后的潜在安全性风险，成功实现IND默示许可。

独创核酸药物递送平台引来资本青睐

支撑ER2001取得预期疗效和安全性的关键，则是艾码生物独创的第三代核酸递送技术平台。据介绍，这也是全球首款通过静脉给药能够实现中枢靶向的自组装递送核酸药物平台。

基于该平台，艾码生物应用了合成生物学的概念，通过修改靶向标记和活性siRNA序列等不同元件，在细胞中产生的特定靶向内源外泌体进行治疗用小核酸的组装，经分泌可完成不同的核酸药物靶向递送至不同的器官、组织和细胞，实现了对“核酸药物无肝外有效递送体系”的突破。极具前景的技术平台和快速推进的创新管线，也为艾码生物赢得了资本的关注。2023年，艾码生物就逆势完成了由知名基金越秀产业基金领投的数千万天使+轮融资，更早之前的天使轮融资也由知名机构鼎晖投资领投。据悉，目前艾码生物新一轮融资也正在推进当中。

“ER2001注射液FDA的IND的获批也令我们感到振奋，这是公司发展过程中的重要里程碑。本次获批临床也是境外药物监管机构对我们原创的差异化第三代小核酸递送系统的全方位高度认可，彰显了公司在核酸治疗领域，特别是中枢神经系统疾病治疗领域的创新能力和国际竞争力。”孟夏博士表示。

另据孟夏博士介绍，ER2001注射液的安全性和有效性在临床IIT研究中也已得到初步验证，公司正在积极推动该产品在国内的IND注册申报，有望年内正式进入注册临床研究。未来，艾码生物将利用独有的第三代体内自组装siRNA递送系统继续聚焦中枢神经系统疾病等领域尚未满足的临床需求，打造全球领先的平台型RNA创新药企业。