艾码生物（ExoRNA Bio）宣布收到FDA（美国食品药品监督管理局）孤儿药开发办公室的正式书面回函，其原创开发的First-In-Class I类创新药ER2001被授予孤儿药资格认定1, 用于治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington's Disease, HD）。

ER2001作为艾码生物体内自组装外泌体递送（In-Vivo Self-Assembled Exosome Delivery, IVSAED）技术平台的首个产品，在临床前动物实验上显示出令人振奋的初步有效性，并展现出了优越安全性，这些是获得孤儿药资格认定的重要因素。

在获得孤儿药资格后，ER2001将可以在后续的美国申报和临床研究中接受FDA的指导支持。如果将来产品批准上市，还有可能享有特殊费用减免，美国七年市场独占权等若干政策优惠。

亨廷顿舞蹈症是一种，一种罕见的常染色体显性遗传性疾病。患有该病症的患者往往会出现神经功能障碍，运动、认知和精神异常，现有药物及手术治疗仅能缓解部分症状，无法实现彻底治愈。突变的亨廷顿蛋白（mHTT）在细胞内异常聚集形成大分子团，并导致神经细胞死亡是亨廷顿舞蹈症的致病机制。因而，降低mHTT蛋白是治疗该病症的根本和最佳策略。

动物实验证明，ER2001通过利用人体或动物体的自身器官组织作为生物反应器，在体内被 “加工”成为活性形式的siRNA，并组装进入“生物反应器”同步产生的中枢神经系统靶向的内源外泌体中，经外泌体分泌 “运输”到神经元细胞，降解其中突变亨廷顿蛋白（mHTT）的mRNA，从而产生药效。外泌体既保护siRNA完成跨细胞和生物屏障的运输，又具有良好的生物相容性。艾码生物打造的第三代核酸递送技术平台保障了核酸药物递送的安全性，实现了对“核酸药物无肝外有效递送体系”的突破；同时也避免了外泌体作为载体在体外生产的成本高、质控难度大、不稳定易降解、起效量高等问题。在给药浓度极低的情况下，ER2001也能够在体内发挥强大的作用。目前ER2001的仍然在开发和研究过程中，尚未获批上市。

艾码生物（ExoRNA Bio）创立于2021年9月，致力于开发出更多能在实际治疗中惠及更多尚未满足临床需求的病患的产品，特别是针对中枢神经系统疾病等的治疗药物，打造平台型RNA创新药企业。至目前为止，艾码生物已获得多家国内知名投资机构的投资，目前正在积极推进其产品管线，计划在今年内提交其首个产品的IND。

注1：孤儿药资格认定是FDA对处于研发阶段的罕见病治疗产品的政策支持，该资格认定不代表产品获批上市。